Nadir sinir xəstəliyi üçün yeni dərman seçimi
Avropa Dərman Agentliyi, generalize myasthenia gravis (genişləndirilmiş myastenik sindrom) adlı bir xəstəliyi olan insanlar üçün yeni bir dərmanı tövsiyə edib. Bu dərmanın adı Klygefa-dır və aktiv maddəsi gefurulimabdır. İnsan İstifadəsi Üçün Dərmanlar Komitəsi 2026-cı ilin sentyabrında bu tövsiyəni verib. İndi Avropa Komissiyası bu tövsiyəni nəzərdən keçirəcək və yekun qərar verəcək. Əgər Avropa Komissiyası dərmanı təsdiqləsə, Avropa İttifaqında yaşayan həkimlər onu yetişkin xəstələrə yaza biləcəklər.
Myasthenia gravis nədir?
Myasthenia gravis sinir sisteminin xəstəliyidir. Bu xəstəlik sinirlər və əzələlər arasında olan əlaqəni təsir edir. Sağlam bir bədəndə sinirlər əzələlərə siqnallar göndərir, əzələlər də hərəkət edir. Myasthenia gravis olan bir insanın immunitet sistemi bu əlaqəyə yanlışlıqla hücum edir. Bu hücum əzələlərin sinirlərdən siqnal almasını çətinləşdirir.
Myasthenia gravis-in əsas əlaməti əzələlərin zayıflığıdır. Bu əzələ zəifliyi tez-tez gözləri təsir edir və göz qapaqlarının düşməsinə və ya iki görməyə səbəb ola bilər. Əzələ zəifliyi eyni zamanda üz, boğaz, qol və ayaqları da təsir edə bilər. Bu xəstəliyə malik insanlar tez-tez öz əzələlərinin fəaliyyət sonrası sürətlə yorulduğunu bildirirlər. Əlamətlər axşam saatlarında daha da pisləşə bilər və istirahət etdikdən sonra yaxşılaşa bilər. Şiddətli hallarda bu xəstəlik nəfəs almaq üçün istifadə olunan əzələlərə təsir göstərə bilər və bu problem tibbi təciliyə çevrilə bilər.
Myasthenia gravis nadir xəstəlik hesab olunur, lakin bu xəstəlik Avropadakı minlərlə insanı təsir edir. Bu xəstəlik hər yaşda ortaya çıxa bilər, həm kişilər, həm də qadınlar arasında görülür. Qadınlarda daha tez-tez gənc yaşda diaqnoz qoyulur, kişilər isə daha çox yaşlılıqda diaqnoz edilir. Xəstəliyin dəqiq səbəbi tam başa düşülmür, amma tədqiqatçılar genetik və ətraf mühit faktorlarının birləşməsinin rol oynadığını düşünürlər.
Yeni dərmanın işləmə prinsipi
Klygefa immunitet sisteminə təsir edən dərmanlar qrupuna aiddir. Bu dərman immunitet sisteminin tamamlayıcı sistem adlanan bir hissəsini bloklayır. Bu sistem normalda bədənin infeksiyaya qarşı mübarizəsinə kömək edir, lakin myasthenia gravis xəstəliyində bu sistemin bir hissəsi sinirlər və əzələlər arasındakı əlaqəyə zərər verir. Sisteminin bu hissəsini bloklayaraq, dərmanın əzələ zəifliyini azaltması və xəstələrin gündəlik fəaliyyətini yaxşılaşdırması hədəflənir.
26 həftəlik bir sınaqda Klygefa gündəlik fəaliyyət və xəstəlik şiddəti baxımından, placebo ilə müqayisədə, müntəzəm göstəricilərdə statistik olaraq əhəmiyyətli və klinik cəhətdən mənalı bir inkişaf göstərdi. Bu dərman həmçinin xəstələrin həyat keyfiyyətini yaxşılaşdırdı və bu faydalar sınağın uzadılma mərhələsində də davam etdi. Avropa Dərman Agentliyi tərəfindən hələ dəqiq faiz artımları kimi heç bir kəmiyyət nəticəsi dərc edilməmişdir.
Xəstələr nə gözləyə bilər?
Dərmanlar komitəsi tərəfindən verilən tövsiyə təsdiq prosesi üçün son addım deyil. Avropa Komissiyası adətən müsbət tövsiyədən sonra bir neçə ay ərzində qərar verir. Avropa Komissiyası bir dərmanı təsdiqlədikdə, hər ölkənin milli sağlamlıq müvafiq orqanları qiymət və qaytarma məsələlərini həll edir. Xəstə qrupları nadir xəstəliklər üçün yeni müalicə seçimlərini tez-tez müsbət qarşılayır, çünki bu xəstəliklər üçün mövcud müalicələrin sayı çox azdır. Myasthenia gravis xəstələrinə müalicə edən həkimlər rəsmi qərarı diqqətlə izləyəcəklər, çünki bu qərar dərmanın xəstələr üçün nə zaman əldə ediləcəyini müəyyən edəcək.
